?　　難治性 腎病 是指正規激索治療8周后無明顯效果，或治療有效但8-12周后病情反復的腎病綜合征。腎上腺皮質激素作為治療小兒腎病綜合征的首選藥物，雖可緩解大多數患兒的癥狀，但頻復發、激素依賴及激素耐藥仍比較常見。有臨床研究應用苯丁酸氮芥聯合激素治療28例難治性腎病，結果顯示療效顯著。

　　腎病綜合征頻復發者和激素依賴者長期使用激素出現嚴重的副作用，如生長障礙，并發癥如血栓形成、柯興氏綜合征等。及激素耐藥患兒均不能單純依靠激素，需加用細胞毒 藥物。苯丁酸氮芥屬氮芥類衍生物，具有雙功能烷化劑作用，可形成不穩定的乙撐亞胺而發揮其細胞毒作用，干擾DNA和RNA的功能。對增殖狀態的細胞敏感，特別對G1期與M期的作用最強，屬細胞周期非特異性藥物。

　　苯丁酸氮芥在難治性腎病治療中的作用與環磷酰胺相比有效果比率相近。對難治性腎病患兒采用苯丁酸氮芥聯合激素治療，可延長腎病綜合征的緩解期，減少復發，療效滿意。遠期和近期的毒副作用均不大，值得推薦。